- Phục hồi chức năng bình thường của tế bào hay mô, phục hồi sai hỏng di truyền.
- Chữa trị các bệnh di truyền bằng cách phục hồi chức năng của các gen bị đột biến.
- Nghiên cứu các giải pháp để sửa chữa hoặc cắt bỏ các gen gây bệnh ở người.
- Chuyển gen mong muốn từ loài này sang loài khác để tạo giống mới.