- Loại bỏ ra khỏi cơ thể người bệnh các sản phẩm dịch mã của gen gây bệnh.
- Gây đột biến để biến đổi các gen gây bệnh trong cơ thể người thành các gen lành.
- Thay thế các gen đột biến gây bệnh trong cơ thể người bằng các gen lành.
- Đưa các prôtêin ức chế vào trong cơ thể người để các prôtêin này ức chế hoạt động của gen gây bệnh.