- Loại bỏ ra khỏi cơ thể người bệnh các sản phẩm dịch mã của gen gây bệnh
- Đưa các prôtêin ức chế và trong cơ thể người để ức chế hoạt động của gen gây bệnh
- Biến đổi các gen gây bệnh trong cơ thể thành các gen lành
- Bổ sung gen lành vào cơ thể người bệnh